神戸学院大学総合リハビリテーション学部　松尾雅文研究室

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy :DMD)

1. デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、男児3500人に1人発症する進行性筋萎縮症です。現在、その有効な治療法が確立されていません。
2. アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキッピング誘導治療について
   　アンチセンスオリゴヌクレオチドという核酸を用いて、ジストロフィン遺伝子にエクソンスキッピングということを生じさせ、ジストロフィンを発現させる治療法です。
3. エクソン45のスキッピング誘導治療とは
   　ジストロフィン遺伝子のエクソン45という遺伝子の部品を取り除くことです。取り除くことにより、遺伝子機能が発現されジストロフィンを産生させます。
4. ENAとは
   　ENAは新しく開発された修飾核酸で、体内での安定性などに優れたものです。
   
5. DMD治療の最新情報
   　松尾雅文のFacebookを参照下さい。

松尾雅文が活動を共にする団体

1. ＮＰＯ法人　デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構
   　デュシェンヌ型筋ジストロフィーの研究と治療を支える事業を展開しています。
2. ハッピースマイルクラブ（Happy　Smile　Club）
   　デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者の親の会です。定期的に講演会・総会を開いています。同時に、神戸学院大学の学生さん達が「ハッピースマイルクラブお楽しみ会」を開いています。ハッピースマイルクラブについての問い合わせは、中里nakazato（アットマーク）memenet.or.jpです。